Lek przeciwnowotworowy w leczeniu choroby Parkinsona

Choroba Parkinsona to zwyrodnienie neurodegeneracyjne polegające między innymi na odkładaniu się w mózgu złogów patologicznego białka – alfa-synukleiny. Nasilony stan zapalny oraz nagromadzone białko powoduje szereg uciążliwych objawów neurologicznych i psychiatrycznych. Choroba Parkinsona może być przyczyną znacznego pogorszenia jakości życia oraz niepełnosprawności.

Naukowcy z Uniwersytetu w Georgetown już w 2013 roku zauważyli, że znany lek przeciwnowotworowy – Tasigna może wspomagać usuwanie toksycznych grudek alfa-synukleiny z mózgu myszy, u których choroba Parkinsona została wywołana celowo.

Dopiero w 2017 udało się przenieść badania do II fazy badania klinicznego co pozwoliło lepiej zaobserwować i zrozumieć mechanizmy działania leku na zgromadzoną w mózgu alfasynukleinę. Badania nad nowym lekiem lub też nowym zastosowaniem istniejącego już leku przechodzą przez wszystkie wymagane procedury, aby nie narażać pacjentów na niebezpieczeństwo. W badaniach drugiej fazy prowadzone są testy w grupie chorych pacjentów ochotników.

Choroba Parkinsona to trudna do zaakceptowania diagnoza. Stale postępujący proces utraty neuronów istoty czarnej w mózgu nadal pozostaje zagadką, które przyczyny pozostają nieznane. Istnieje wiele teorii wyjaśniających przyczyny tego zjawiska jednak lekarze i naukowcy skupiają się obecnie na zwalczaniu skutków choroby. Wyniki drugiej fazy badań nad nowym zastosowaniem leku Tasigna wykazały, że u pacjentów z Parkinsonem lek ten powodował zmniejszenie ilości patologicznej alfa-synukleiny o 20%. U chorych poddanych leczeniu zaobserwowano również zwiększenie o 50% ilości metabolitów dopaminy – neuroprzekaźnika, który występuje w niewystarczających ilościach chorych. Po obserwacji 15 miesięcznej zaobserwowano istotną poprawę w zakresie funkcji motorycznych. Wszyscy chorzy biorący udział w badaniu zgłosili poprawę jakości życia po zastosowanym leczeniu.

Choroba Parkinsona powoduje znaczne utrudnienia w codziennym funkcjonowaniu, a z czasem prowadzi do ograniczenia samodzielności pacjenta.  Lek opóźniający proces postępowania choroby może znacznie opóźnić występowanie uciążliwych objawów i wydłużyć okres samodzielności.

Przed wprowadzeniem Tasigna na nowy rynek zostanie on poddany kolejnym testom potwierdzającym zarówno jego skuteczność jak i bezpieczeństwo. Wyniki dotychczasowych badań pozwalają przypuszczać, że lek ten może wpłynąć na jakość życia chorych.

Źródło: https://www.fiercebiotech.com/research/how-novartis-cancer-drug-tasigna-restores-critical-dopamine-s-lost-to-parkinson-s-disease